A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) oficializou a aprovação do registro do Evrysdi Go (risdiplam), uma nova alternativa terapêutica voltada ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A decisão, publicada por meio da Resolução nº 4.244/2026 no Diário Oficial da União, contempla crianças acima de 2 anos e adultos com peso a partir de 20 quilos, abrangendo pacientes com diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da enfermidade ou que apresentem entre uma e quatro cópias do gene SMN2.
Inovação na administração e armazenamento
O grande diferencial desta versão é a sua apresentação farmacêutica. Ao contrário da formulação anterior, o novo risdiplam é composto por comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dissolvidos em água não clorada. Essa mudança elimina a necessidade de reconstituição por profissionais de saúde e dispensa o treinamento complexo que era exigido anteriormente dos cuidadores.
Além da facilidade na administração, o medicamento apresenta uma vantagem logística significativa: pode ser armazenado em temperatura ambiente, retirando a obrigatoriedade de refrigeração. Essa característica promete reduzir etapas no manejo diário e facilitar o transporte para as famílias que convivem com a doença.
Entenda a AME e o papel do risdiplam
A atrofia muscular espinhal é uma condição genética rara caracterizada pela perda progressiva de neurônios motores. O quadro ocorre devido à deficiência na produção da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN). Como o gene SMN1 apresenta alterações, o gene SMN2 acaba produzindo uma versão incompleta e insuficiente da proteína, resultando em fraqueza e perda de massa muscular, o que pode impactar funções vitais como a deglutição, a respiração e a capacidade de sentar ou caminhar.
O risdiplam atua diretamente nesse mecanismo biológico, estimulando a produção de uma quantidade superior da proteína SMN completa. O objetivo da terapia é a preservação dos neurônios motores, buscando assim o controle dos sintomas e a desaceleração da progressão da AME.
Resultados clínicos e acesso
Dados analisados pela agência reguladora indicam ganhos motores para os pacientes. Em um estudo com 41 bebês portadores do tipo 1 da doença, após um ano de tratamento, 29% dos participantes (12 crianças) conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos. Em outro levantamento, envolvendo 180 pacientes de até 25 anos com AME tipos 2 e 3, observou-se uma melhora na função motora em comparação ao grupo placebo.
Vale ressaltar que a autorização da Anvisa permite a comercialização do produto no mercado brasileiro, mas não garante sua distribuição imediata pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A incorporação do medicamento na rede pública depende de processos adicionais de avaliação e decisão governamental. O uso do fármaco, em qualquer cenário, deve ser rigorosamente orientado e acompanhado por profissionais de saúde.